Pred svetovnim dnevom redkih bolezni, ki ga zaznamujemo na zadnji dan februarja, strokovnjaki poudarjajo, da zdravstvena stroka izjemno napreduje, možnosti za zdravljenje tudi redkih bolezni pa je bistveno več not nekoč. Na današnji nacionalni konferenci so se strinjali, da je treba bolniku omogočiti prejem zdravila, če je to varno in učinkovito.

Ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel je v nagovoru dejala, da področje redkih bolezni ostaja pomembna prednostna naloga zdravstvene politike. Meni, da morajo na tem področju vztrajati pri sistemskih rešitvah, ki zagotavljajo pravičnost, dostopnost in dolgoročno stabilnost. Spomnila je, da imajo bolniki z redkimi boleznimi v slovenskem zdravstvenem sistemu dostop do vseh oblik zdravljenja, ki so odobrene v EU, nedavno sprejeti zakon o skladu za redke bolezni pa možnost financiranja zdravljenja redkih bolezni natančneje opredeljuje.

Nacionalna konferenca ob dnevu redkih bolezni je danes potekala 12. leto zapored. “Mednarodni dan redkih bolezni je 29. februarja, ker je tako kot redke bolezni to najbolj redek dan v koledarju,” je v izjavi za medije dejala državna sekretarka na ministrstvu za zdravje Jasna Humar.

Humar je opozorila, da so redke bolezni redke, ampak prizadenejo veliko število ljudi. Ocenjujejo, da je v Sloveniji trenutno približno 120.000 bolnikov z redkimi boleznimi, kar je tudi veliko javnofinančno breme za zdravstveni sistem. Po njenih besedah so pacienti, politiki in stroka poudarili, da je treba najprej razmišljati o tem, kaj je za paciente varno, potem, kaj je za paciente učinkovito, in šele na koncu, kaj si lahko država privošči.

Na konferenci so predstavili tudi razvoj zdravila urbagen, ki po besedah Humar kaže, da lahko tudi majhne države razvijejo velika in pomembna zdravila in da za to niso nujne velike farmacevtske multinacionalke, ki razmišljajo samo o dobičku, ampak lahko to naredijo drugače.

Predstavili so tudi podatke o financiranju zdravljenja redkih bolezni s poudarkom na zdravilih sirotah. Podatki kažejo, da stroški teh zdravil strmo naraščajo, prejema pa jih vedno več bolnikov. Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS) je lani za zdravila sirote namenil okoli 100 milijonov evrov, prejelo pa jih je okoli 1700 bolnikov, je v izjavi povedal vodja oddelka za zdravila na ZZZS Jurij Fürst. Dodal je, da to niso vsi izdatki za zdravila za zdravljenje redkih bolezni, saj jih veliko nima statusa zdravil sirot.

Opozoril je, da imajo nova zdravila za zdravljenje redkih bolezni, ki prihajajo na trg, vedno višje cene. “To niso realne cene, to so marsikdaj cene, ki so povsem nerazumne, neutemeljene, vendarle pa jih izvajalci pričakujejo, ker gre za tržno nišo in ker bolniki nimajo druge možnosti,” je dejal. Sam je pesimističen, ker imamo kot družba vedno večja pričakovanja, postajamo vse zahtevnejši, a se ne zavedamo, da imamo omejena sredstva.

Strokovna direktorica Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Maribor Nataša Marčun Varda je predstavila obravnavo otrok z redkimi boleznimi ledvic. V UKC Maribor je v registru za redke ledvične bolezni okoli 160 otrok, ki jih obravnavajo po evropskih smernicah, v primerih ko mednarodnih smernic ni, pa se posvetujejo s strokovnjaki iz tujine. Veseli jih, da je na voljo vedno več novih zdravil tudi na področju nefrologije. Poudarila je, da so redke bolezni zazdravljive, kar pomeni, da so veseli, če bolezen ne napreduje, zato je pomembno, da jih diagnosticirajo v čim bolj zgodnji fazi.

Zastopnik pacientovih pravic Marjan Sušelj je dejal, da zastopniki o redkih boleznih prejmejo zelo malo vprašanj, saj jih v zdravstvu obravnavajo na ustrezen način. V današnji razpravi pa je predvsem opozoril, da je treba realno in konkretno komunicirati, kaj lahko zdravstvo zagotavlja bolnikom z redkimi boleznimi. “Če obljubljamo zelo visoke cilje, visoko kakovostne storitve, najbolj sodobna zdravila in če imajo pacienti občutek, da je to zdaj na njihovem dvorišču, in jih potem realnost sooči s povsem drugačno situacijo, so frustracije zelo velike,” je povedal.

Opozoril je, da je razvoj teh zdravil dolg in zahteven, saj je treba zagotoviti učinkovitost in varnost, ljudje v stiski pa se pogosto oprimejo prve bilke, ki jo najdejo. “Teh bilk se najde na internetu zelo veliko, tudi tujina obljublja, a to so komercialne informacije,” je dejal. Ob tem ga skrbi, če za takimi informacijami stojijo društva ali iniciative pacientov, ki agresivno in brezkompromisno zahtevajo te rešitve. Poudaril je, da morajo biti društva poštena do svojih članov in jim pomagati ugotoviti, kaj je realno, kaj pa so zavajajoče obljube in nerealna pričakovanja.