Deček Miloš je v začetku julija kot prvi bolnik z bulozno epidermolizo v UKC Ljubljana prejel gensko zdravljenje z zdravilom Vyjuvek. Deček zdravilo dobro prenaša, posebnih neželenih učinkov ob zdravljenju zaenkrat ni imel. Po treh aplikacijah zdravila na kliniki opažajo, da se tam rane hitreje celijo, kot na mestih, kjer zdravila ne prejema.

Vodja otroškega oddelka dermatovenerološke klinike Univerzitetnega kliničnega centra (UKC) Ljubljana Mateja Starbek Zorko je za STA pojasnila, da je Miloš zdravilo prejel 3. julija, od takrat pa ga na dermatovenerološki kliniki prejema enkrat tedensko.

“Gre za gensko zdravilo v obliki gela, ki mu ga v priporočenem odmerku apliciramo na sveže rane, dokler se mu le-te ne zacelijo, nato se zdravi nove rane, ki jih ima, do zacelitve,” je zapisala Starbek Zorko. Dodala je, da je zdravilo Vyjuvek na stroške Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije pred časom že prejemal v ZDA, zato so deček in njegovi starši že seznanjeni z načinom zdravljenja.

Miloš ima gensko bolezen, pri kateri se stalno in skozi celo življenje, tako spontano kot na mestu poškodbe kože, na koži pojavljajo novi mehurji in rane. Zdravilo bo zato prejemal dolgoročno oziroma dokler bo imel sveže rane.

Deček ima težko obliko bolezni in prizadeto veliko površino kože, a mu vseh ran glede na priporočila zdravljenja ne morejo zdraviti. Naenkrat tako zdravijo maksimalno površino, kot priporoča proizvajalec, in sicer lahko Miloš naenkrat prejme dva mililitra zdravila v obliki gela.

Ob tem prejema tudi vse ostale možnosti zdravljenja, ki so na voljo v Sloveniji, poleg sodobnih oblog za zdravljenje ran, ga zdravijo tudi z gelom s prečiščenim ekstraktom skorje bele breze, ki ga prav tako dobro prenaša, je zapisala Starbek Zorko.

“Ker je gensko zdravilo prejel do sedaj šele trikrat, težko primerjamo učinek posameznih zdravil, s katerimi je zdravljen, a po treh aplikacijah opažamo, da se na mestu zdravljenja z genskim zdravilom rane hitreje celijo kot na mestih, kjer zdravila ne prejema. Za boljšo primerjavo različnih lokalnih zdravljenj oz. oceno dolgoročnega učinka zdravljenja z biološkim zdravilom pa bo potrebo počakati se več tednov oziroma mesecev,” je pojasnila.

V Sloveniji ima tovrstno bolezen manj kot 10 otrok in odraslih, Miloš pa je edini, ki je tovrstno gensko terapijo v UKC Ljubljana že tudi prejel. Predvidevajo, da bi s tovrstno gensko terapijo v prihodnosti zdravili tudi druge bolnike v Sloveniji, ki imajo težjo obliko bolezni in pri katerih do sedanja terapija ni privedla do bistvenega izboljšanja ali hitrejšega celjenja ran.

Starbek Zorko je poudarila še, da zdravljenje z zdravilom Vyjuvek ni genska terapija, pri kateri bi uspeli bolniku zamenjati gen na način, da bolezni ne bi več imel in bi bil po prejemu zdravila dokončno ozdravljen, ampak bo pri bolnikih predvidoma potrebno do doživljenjsko zdravljenje.